Bệnh già sớm có thể trị bằng liệu pháp gen

Em Meghan Waldron bị chứng già sớm tham gia chương trình đọc sách cho trẻ em ở trại Kee-wanee tại Mỹ hôm 1-8 - Ảnh: TWITTER

Các nhà khoa học tại Viện Nghiên cứu Methodist Reseach ở Houston (Mỹ) khẳng định đã có thể đảo ngược nhiều dấu hiệu lão hóa trong tế bào từ những trẻ em bị chứng già sớm (progeria).

Progeria là một bệnh hiếm gặp do đột biến gen LMNA gây ra sự lão hóa và tử vong sớm cho những trẻ em mắc bệnh. Ước tính trên thế giới hiện có khoảng 250 em đang mắc chứng bệnh này.

Theo tạp chí Medical News Today, trẻ em bị chứng progeria khi sinh ra có thể có vẻ bình thường, nhưng trong vòng một năm trẻ sẽ bắt đầu có những dấu hiệu thể chất đặc biệt như tốc độ tăng trưởng chậm lại, tóc rụng nhanh, mũi bị hẹp, mặt và hàm nhỏ so với phần còn lại của cơ thể.

Trẻ em bị chứng progeria cũng sẽ sớm mắc các bệnh về tim và tuần hoàn nghiêm trọng, bị cứng các khớp, và bị lệch hông. Hầu hết bệnh nhân chết vì đau tim hoặc đột quỵ ở độ tuổi 13-15 và chỉ một số rất ít sống qua tuổi vị thành niên.

Em Meghan Waldron (giữa) bị chứng già sớm tham gia chương trình đọc sách cho trẻ em ở trại Kee-wanee tại Mỹ hôm 1-8 - Ảnh: TWITTER

Trong những năm gần đây, các nhà khoa học đã tìm thấy sự liên hệ giữa tuổi thọ và độ dài các telomere trong nhiễm sắc thể của tế bào con người.

Telomere là các đoạn protein có cấu trúc ADN, nằm ở cả hai đầu nhiễm sắc thể để bảo vệ bộ gen. Các telomere thường được so sánh với các đầu mút bằng nhựa bọc ở 2 đầu dây giày để bảo vệ chúng khỏi bị xơ và cùn.

Thông thường mỗi lần phân chia tế bào, một mảnh telomere nhỏ sẽ bị mất, khiến các telomere bị ngắn dần theo tuổi. Khi các telomere này đạt đến độ dài tới hạn, các tế bào sẽ ngừng phân chia rồi chết hàng loạt, theo một qui trình gọi là apoptosis.

Telomere ngắn hơn có liên quan với tỉ lệ mắc bệnh tật cao hơn và tuổi thọ ngắn hơn. Vì lý do này, độ dài telomere được xem như "đồng hồ sinh học" có thể dự đoán thời gian sống của tế bào, cũng như tuổi thọ của một sinh vật.

Người ta đã phát hiện ở những trẻ bị chứng già sớm, tốc độ bị hao mòn ở các đầu mút telomere xảy ra nhanh hơn bình thường rất nhiều.

Nhóm nghiên cứu đã sử dụng một công nghệ mới gọi là liệu pháp RNA, đưa các phân tử nhỏ vào trong tế bào để thay đổi biểu hiện gen của chúng. 

Bằng cách này, họ có thể giúp các tế bào của các trẻ em bị chứng lão hóa sớm có thể sản xuất ra telomerase, một loại enzym có khả năng làm kéo dài các telomere.

Trong vòng vài ngày điều trị, các tế bào đã cho thấy những thay đổi đáng kể ảnh hưởng đến tuổi thọ và chức năng của chúng. 

Tiến sĩ John Cooke, trưởng nhóm nghiên cứu, nói rằng họ rất ngạc nhiên khi chỉ một lần điều trị đã có thể có hiệu quả như vậy.

"Cách tiếp cận của chúng tôi có ảnh hưởng lớn hơn đến tất cả các dấu hiệu lão hóa tế bào. Chúng tôi đã cải thiện rõ rệt khả năng của tế bào nhân lên và đảo ngược quá trình sản sinh các protein gây viêm. Với liệu pháp của chúng tôi, các dấu hiệu lão hóa tế bào trong nghiên cứu đều được đảo ngược" - Tiến sĩ Cooke tự tin nhận định.

Ông gợi ý rằng vì nghiên cứu này cho thấy liệu pháp RNA có thể đảo ngược sự rút ngắn telomere trong các tế bào của những trẻ em bị chứng già sớm, thì cũng có thể  giúp "đảo ngược rất nhiều bệnh liên quan đến lão hóa".

Ông và các đồng nghiệp của ông tin rằng họ có thể làm cho những kết quả này trở nên hữu dụng hơn trong những năm tới.