teo cơ cột sống
TTO - Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp gene chữa bệnh máu khó đông hemophilia B của Công ty CSL Behring. Đây là loại thuốc truyền một lần và đắt nhất thế giới, tới 3,5 triệu USD/liều.
TTO - Nhiều người lo ngại sẽ có gian lận và thực sự không công bằng với bệnh nhân teo cơ tủy sống khi loại thuốc trị giá 48,6 tỉ đồng được cấp phát miễn phí theo kiểu bốc thăm trúng thưởng.
TTO - Kết quả thử nghiệm lâm sàng sử dụng kỹ thuật Crispr để chỉnh sửa gen hai bệnh nhân, một người mắc bệnh beta thalassemia và một bị bệnh hồng cầu hình liềm, cho thấy cơ hội có thể chữa khỏi những bệnh di truyền nghiêm trọng về máu.
TTO - Trị liệu với một trong hai kỹ thuật sinh học sẽ làm tăng kỹ năng vận động và kéo dài sự sống ở những trẻ nhỏ mắc bệnh teo cơ cột sống (SMA), theo hai nghiên cứu mới đây.
Đăng ký tại đây