Thuốc Hemgenix cắt giảm 54% số lần chảy máu của bệnh nhân trong suốt một năm, đồng thời giải phóng 94% bệnh nhân khỏi việc truyền Yếu tố IX tốn thời gian và tốn kém - Ảnh: AFP
Phương pháp truyền thống điều trị bệnh máu khó đông là truyền các protein còn thiếu, được gọi là các yếu tố đông máu, để hình thành các cục máu đông và giúp cầm máu. Trong khi đó, Hemgenix hoạt động bằng cách đưa một gene có thể tạo ra các yếu tố đông máu bị thiếu vào gan, nơi nó bắt đầu hoạt động để tạo ra protein Yếu tố IX.
Một nghiên cứu quan trọng về liệu pháp này cho thấy thuốc Hemgenix của Công ty công nghệ sinh học CSL Behring, chỉ cần dùng một lần đã cắt giảm 54% số lần chảy máu của bệnh nhân trong suốt một năm. Nó cũng giúp 94% bệnh nhân không phải truyền Yếu tố IX - vốn tốn thời gian và tiền bạc.
Hãng tin Bloomberg dẫn lời ông Brad Loncar, một nhà đầu tư công nghệ sinh học và là giám đốc điều hành của Loncar Investments, cho biết: "Mặc dù giá cao hơn một chút so với dự kiến, nhưng tôi nghĩ nó có cơ hội thành công". Vì theo ông, các loại thuốc hiện có cũng rất đắt và bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông luôn sống trong nỗi sợ hãi, do đó một liệu pháp gene sẽ hấp dẫn một số người.
Một đánh giá của Viện Đánh giá kinh tế và lâm sàng - một tổ chức phi lợi nhuận đánh giá chi phí y tế - cho thấy mức giá hợp lý cho liệu pháp Hemgenix sẽ nằm trong khoảng từ 2,93 triệu đến 2,96 triệu USD.
Ông Peter Marks, giám đốc Trung tâm Đánh giá và nghiên cứu sinh học của FDA, cho biết liệu pháp Hemgenix là một liệu pháp sáng tạo, giúp cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này.
Liệu pháp gene sẽ được Công ty UniQure NV sản xuất tại Lexington, bang Massachusetts. Đây là công ty đã bán quyền thương mại hóa Hemgenix cho CSL Behring vào năm 2020.
Theo Công ty công nghệ sinh học UniQure NV, có khoảng 16.000 người ở Mỹ và châu Âu mắc bệnh máu khó đông Hemophilia B. Riêng bệnh máu khó đông Hemophilia A phổ biến hơn, ảnh hưởng đến khoảng 80.000 người.
Các liệu pháp gene có thể cải thiện đáng kể một loạt bệnh bằng cách khắc phục các nguyên nhân cơ bản, tuy nhiên giá rất mắc.
Liều thuốc Zolgensma dành cho trẻ sơ sinh bị teo cơ cột sống của Hãng dược Novartis AG có giá 2,1 triệu USD/liều khi được phê duyệt vào năm 2019. Liều Zynteglo dành cho bệnh rối loạn máu beta thalassemia của hãng dược Bluebird Bio Inc. có giá 2,8 triệu USD vào đầu năm 2022.
Giá cả là một vấn đề đối với các loại thuốc mới. Chi phí quá cao khiến các loại thuốc điều trị bệnh Alzheimer như Aduhelm của hãng Biogen Inc. (Mỹ) và Zynteglo của Bluebird (châu Âu) bị phá sản.
Đăng ký tại đây
Bình luận hay