09/11/2017 10:40 GMT+7

Liệu pháp gen trị hiệu quả teo cơ cột sống

BS MAI VĂN BÔN (Theo N Engl J Med.)
BS MAI VĂN BÔN (Theo N Engl J Med.)

TTO - Trị liệu với một trong hai kỹ thuật sinh học sẽ làm tăng kỹ năng vận động và kéo dài sự sống ở những trẻ nhỏ mắc bệnh teo cơ cột sống (SMA), theo hai nghiên cứu mới đây.

Hai trị liệu bao gồm thuốc can thiệp RNA (nusinersen) và liệu pháp gen (AVXS-101) giúp những tế bào thần kinh vận động của những bé bị ảnh hưởng trầm trọng sản xuất một loại protein đặc biệt và thúc đẩy cải thiện tình trạng bệnh trên lâm sàng.

Nghiên cứu thứ nhất thuộc khoa thần kinh Bệnh viện Nhi khoa Nemours ở Orlando, Florida, Hoa Kỳ, gồm 121 bệnh nhân nhũ nhi SMA chia thành 2 nhóm điều trị ngẫu nhiên, 80 bé được điều trị với nusinersen và 41 bé đối chứng. Kết quả ban đầu: 21 (41%) trong số 51 bé được điều trị với nusinersen đã vận động một cách ngoạn mục.

Nghiên cứu thứ nhì thuộc Viện nghiên cứu Bệnh viện Nhi khoa quốc gia (Hoa Kỳ) đã dùng gen. Kết quả: tất cả các bệnh nhân đều sống cho đến thời điểm 20 tháng so với chỉ 8% trong nhóm có tiền sử bệnh tự nhiên (37 bé) cùng thời điểm đánh giá. Theo dõi cho đến 2 năm, không bé nào trong số 15 bé bị tình trạng nặng trở lại.

BS MAI VĂN BÔN (Theo N Engl J Med.)

Bình luận hay

Chia sẻ

Tuổi Trẻ Online Newsletters

Đăng ký ngay để nhận gói tin tức mới

Tuổi Trẻ Online sẽ gởi đến bạn những tin tức nổi bật nhất

Bình luận (0)
Tối đa: 1500 ký tự

Tin cùng chuyên mục

Mỹ phê duyệt xét nghiệm máu đầu tiên chẩn đoán bệnh Alzheimer

Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt xét nghiệm máu đầu tiên chẩn đoán bệnh Alzheimer, bước tiến lớn giúp phát hiện bệnh sớm hơn và điều trị hiệu quả hơn.

Mỹ phê duyệt xét nghiệm máu đầu tiên chẩn đoán bệnh Alzheimer

Giới khoa học bác bỏ tin đồn vắc xin COVID-19 mRNA gây ung thư

Một nghiên cứu tại Đức đang bị xuyên tạc trên mạng xã hội, khi nhiều người phát tán thông tin sai lệch rằng vắc xin mRNA ngừa COVID-19 gây ung thư và hội chứng 'VAIDS' - điều mà chính các tác giả của nghiên cứu đó đã lên tiếng bác bỏ.

Giới khoa học bác bỏ tin đồn vắc xin COVID-19 mRNA gây ung thư

Chống hàng giả, cần điểm ngay từ 'yếu huyệt'

Hàng giả, hàng gian gây bức xúc đã từ lâu, nay nóng lên khi cơ quan chức năng vừa khởi tố nhiều vụ gây chấn động.

Chống hàng giả, cần điểm ngay từ 'yếu huyệt'

Sản phẩm công ty chồng Đoàn Di Băng: Chỉ số chống nắng ghi 50 nhưng kiểm nghiệm có 2,4

Cục Quản lý dược (Bộ Y tế) vừa ra quyết định đình chỉ lưu hành, thu hồi và tiêu hủy toàn bộ lô sản phẩm Hanayuki Sunscreen Body (hộp 1 tuýp 100g) do chỉ số chống nắng trên nhãn là SPF 50 nhưng kết quả kiểm nghiệm là SPF 2,4.

Sản phẩm công ty chồng Đoàn Di Băng: Chỉ số chống nắng ghi 50 nhưng kiểm nghiệm có 2,4

Loét miệng, đau rát lâu lành cũng có thể là cảnh báo mắc ung thư

Ung thư khoang miệng là một nhóm bệnh lý ác tính xuất hiện tại vùng khoang miệng bao gồm lưỡi, lợi, hàm dưới, niêm mạc má, sàn miệng, lợi hàm trên, khẩu cái và môi. Trong đó ung thư lưỡi là nhóm phổ biến và nguy hiểm nhất.

Loét miệng, đau rát lâu lành cũng có thể là cảnh báo mắc ung thư

Mắc viêm màng não nguy hiểm do loại một loại nấm

Bệnh viện Bệnh nhiệt đới trung ương vừa tiếp nhận bệnh nhân nguy kịch do viêm màng não bởi nấm Cryptococcus - một loại nấm thường tồn tại trong môi trường tự nhiên.

Mắc viêm màng não nguy hiểm do loại một loại nấm
Tất cả bình luận (0)
Ý kiến của bạn sẽ được biên tập trước khi đăng, xin vui lòng viết bằng tiếng Việt có dấu.
Được quan tâm nhất
Mới nhất
Hiện chưa có bình luận nào, hãy là người đâu tiên bình luận về bài viết.
Tối đa: 1500 ký tự
Avatar
Đăng ký bằng email
Khi bấm "Đăng ký" đồng thời bạn đã đồng ý với điều khoản của toà soạn Đăng ký
Đăng nhập
Thông tin bạn đọc Thông tin của bạn đọc sẽ được bảo mật an toàn và chỉ sử dụng trong trường hợp toà soạn cần thiết để liên lạc với bạn.
Gửi bình luận
Đóng
Hoàn thành
Đóng

Bình luận (0)
Tối đa: 1500 ký tự
Tất cả bình luận (0)
Ý kiến của bạn sẽ được biên tập trước khi đăng, xin vui lòng viết bằng tiếng Việt có dấu.
Được quan tâm nhất
Mới nhất
Hiện chưa có bình luận nào, hãy là người đâu tiên bình luận về bài viết.
Tối đa: 1500 ký tự
Avatar