'Phẫu thuật' ADN trong phôi người để chữa tan máu bẩm sinh

Đoạn ký hiệu mã hóa ADN - Ảnh: GETTY IMAGES

ADN của con người được tạo thành từ bốn yếu tố cơ bản, được đặt tên là A,C,G,T. Các yếu tố này kết hợp với nhau theo từng cặp base và nối với nhau thành một chuỗi xoắn kép.

Kỹ thuật được các nhà khoa học sử dụng mang tên 'chỉnh sửa base' để sửa một 'chữ' trong số 3 triệu 'chữ' của mã gen con người.

Bệnh tan máu bẩm sinh xảy ra khi xảy ra một xáo trộn trong thứ tự chữ A,C,G,T trong chuỗi A. Để thực hiện việc chữa bệnh tan máu bẩm sinh, các nhà khoa học Trung Quốc tìm lỗi trên ADN và 'phẫu thuật' hoán đổi vị trí của G với A để vá lỗi.

Junjiu Huang, một trong các nhà nghiên cứu, nói với BBC: "Chúng tôi là những người đầu tiên hiện thực tính khả thi của việc chữa các bệnh di truyền bằng cách sử dụng hệ thống 'chỉnh sửa cơ bản' trên phôi người'.

Ông Huang tin rằng công trình mở ra hướng chữa trị cho bệnh nhân và ngăn chặn các thai nhi mắc bệnh tan máu bẩm sinh cũng như các bệnh di truyền khác.

Công trình này được đăng trên tạp chí Protein và Tế bào, nhận được sự hoan nghênh trong giới khoa học.

'Chỉnh sửa base' là kỹ thuật cao cấp trong kỹ thuật chỉnh sửa gen. Giáo sư David Liu, người tiên phong trong chỉnh sửa base tại Đại học Harvard, gọi đây là 'phẫu thuật hóa học'.

Giáo sư Robin Lovell-Badge từ Viện Francis Crick tại London nói công trình này là 'thiên tài' nhưng đặt ra câu hỏi là sao không thử nghiệm trên động vật trước khi tiến hành trực tiếp trên phôi người.