​Liệu pháp gene mới mở ra hy vọng cho người bị khiếm thính

Kết quả nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Công nghệ Sinh học Tự nhiên (Nature Biotechnology) và được coi là chìa khóa mở ra hy vọng mới chữa khỏi bệnh cho những người đang gặp phải chứng khiếm thính di truyền thông qua các phương pháp điều trị gene. 

Trong nghiên cứu thứ nhất, giáo sư Konstantina Stankovic thuộc Trường Y khoa Harvard và các đồng nghiệp đã sử dụng một virus vô hại để giúp vận chuyển một loại gene có khả năng chữa một dạng điếc di truyền vào sâu bên trong tai một con chuột bị điếc. 

Sau nhiều lần thử nghiệm thất bại, cuối cùng "gói virus" này đã được chuyển tới đúng địa chỉ - nơi các nhà khoa học gọi là các tế bào lông bên ngoài của tai, bộ phận "điều chỉnh" tai để giúp đón các sóng âm. 

Từ đó, các tế bào lông bên ngoài này giúp khuếch đại âm thanh, cho phép các tế bào lông bên trong gửi tín hiệu mạnh hơn tới não bộ. 

Sau thử nghiệm, bà Gwenaelle Geleoc - nhà nghiên cứu tại Trung tâm Sinh học thần kinh FM Kirby thuộc Viện nhi Boston, cho biết kỹ thuật lần này mang tới khả năng nghe và cân bằng "ở mức chưa từng đạt được trước đây", giúp những con chuột điếc có thể nghe thấy cả tiếng thì thầm của con người. 

Trong nghiên cứu thứ hai, nhóm nhà khoa học do bà Geleoc hướng dẫn, cũng đã áp dụng phương pháp tương tự để điều trị cho những con chuột bị đột biến loại gen gây hội chứng Usher - một căn bệnh di truyền hiếm gặp ở trẻ em có thể gây điếc, mất cân bằng và mù lòa. 

Loại virus lành tính được các nhà khoa học sử dụng đã mang một phiên bản gene khỏe mạnh bình thường tới các tế bào lông của chiếc tai bị phá hủy và "sửa chữa" nó ngay sau khi những con chuột "chào đời".

Kết quả đã vượt xa tưởng tượng từ trước đến nay khi 19 trong tổng số 25 con chuột được điều trị đã có thể nghe thấy âm thanh thấp hơn 80 decibel (đề-xi-ben) - đơn vị dùng để đo cường độ âm thanh, trong khi các cuộc trò chuyện bình thường của con người chỉ khoảng 70 decibel. 

Ngoài ra, một vài con chuột khác còn có thể nghe được âm thanh từ 25-30 decibel , tương đương như lời thì thầm. 

Bước đột phá này hứa hẹn có thể sớm trở thành liệu pháp hữu hiệu điều trị bệnh điếc hoặc cải thiện chức năng thính giác ở trẻ em. 

Một số chuyên gia đánh giá nghiên cứu trên đem lại kết quả đáng khích lệ trong nỗ lực điều trị các rối loạn thính giác di truyền đang ảnh hưởng đến khoảng 125 triệu người trên toàn thế giới, song họ cũng cảnh báo kỹ thuật điều trị này vẫn chưa được chứng minh độ an toàn, do đó việc thử nghiệm trên người có thể sẽ mất ít nhất 3 năm nữa.