Thứ trưởng Bộ Lao động - Thương binh và Xã hội Nguyễn Thị Hà - Ảnh: GIA ĐOÀN
Đó là nội dung quan trọng trong thỏa thuận hợp tác nâng cao nhận thức và tăng cường hỗ trợ trẻ em mắc bệnh teo cơ tủy (dự án SMA) giữa Quỹ Bảo trợ trẻ em Việt Nam và một doanh nghiệp dược phẩm diễn ra ngày 9-12.
Dự án hợp tác nhằm nâng cao kiến thức cho người dân, đặc biệt là cha mẹ trong độ tuổi sinh đẻ về bệnh teo cơ tủy để nhanh chóng chẩn đoán, điều trị kịp thời. Kinh phí dự án hơn 8,1 tỉ đồng và thực hiện trong ba năm (tính từ tháng 12-2022).
Bên cạnh công tác truyền thông, dự án SMA còn nâng cao năng lực của cán bộ y tế, hỗ trợ xét nghiệm gene đặc hiệu và nghiên cứu sâu về bệnh, từ đó đề xuất chính sách lâu dài, bền vững.
Theo Thứ trưởng Bộ Lao động - Thương binh và Xã hội Nguyễn Thị Hà, sau 30 năm hoạt động, quỹ bảo trợ trẻ em các cấp đã huy động được hơn 7.600 tỉ đồng để hỗ trợ trên 34 triệu lượt trẻ em có hoàn cảnh đặc biệt, khó khăn.
Bà Nguyễn Thị Hà nhấn mạnh Việt Nam là nước đầu tiên ở châu Á và là nước thứ hai trên thế giới phê chuẩn Công ước của Liên Hiệp Quốc về quyền trẻ em ngay từ năm 1990. Do vậy, dự án góp phần cùng Chính phủ trong thực hiện các mục tiêu chăm sóc, bảo vệ và giáo dục trẻ em.
Theo PGS.TS.BS Vũ Chí Dũng, giám đốc Trung tâm nội tiết - chuyển hóa - di truyền và liệu pháp phân tử (Bệnh viện Nhi trung ương), việc trang bị kiến thức nhận biết sớm dấu hiệu của bệnh teo cơ tủy cho mọi người giúp các bác sĩ có giải pháp điều trị, ngăn chặn bệnh xấu đi và bảo vệ các chức năng của thần kinh bệnh nhi.
Đại diện các bên ký kết thỏa thuận - Ảnh: GIA ĐOÀN
Bệnh teo cơ tủy là bệnh hiếm do khiếm khuyết gene di truyền xảy ra với tần suất khoảng 1/11.000 trẻ sinh ra. Bệnh được chia làm nhiều loại, nặng nhất là loại 1 và 2.
Trẻ sơ sinh nếu được chẩn đoán mắc teo cơ tủy loại 1 thì không có khả năng sống sót quá 2 tuổi.
Triệu chứng đi kèm gồm khó thở, khó nuốt, giảm trương lực cơ toàn thân nặng, mất phản xạ gân xương, co rút cơ cục bộ (lưỡi, mặt), không tự ngồi được nhưng tinh thần bình thường.
Với bệnh nhi mắc teo cơ tủy loại 2 thì trẻ sẽ không bao giờ có khả năng đứng và đi lại bình thường.
Trẻ mắc loại 2 có biến chứng cong vẹo cột sống và nuốt khó. Bệnh nhi thường mắc các di chứng liên quan đến hô hấp, dinh dưỡng. Là bệnh hiếm nên teo cơ tủy ít được quan tâm bởi cộng đồng, từ đó dẫn đến việc chẩn đoán và điều trị chậm trễ.
Trước đây, bệnh thoái hóa cơ tủy không có thuốc điều trị. Từ năm 2019, liệu pháp thay thế gene Zolgensma được công nhận dùng trong điều trị cho bệnh nhi dưới 2 tuổi. Rào cản duy nhất là chi phí cao, hơn 2 triệu USD/liều.
Đăng ký tại đây
Bình luận hay