Nhật Bản nới lỏng quy định về thử nghiệm lâm sàng đối với các loại thuốc mới

Thuốc Avapritinib điều trị u mô đệm đường tiêu hóa - khối u ác tính hình thành trên thành của đường tiêu hóa - không có sẵn ở Nhật Bản, mặc dù đã được phê duyệt ở Mỹ vào tháng 1/2020 và ở châu Âu vào tháng 9 cùng năm. Ảnh minh họa. Nguồn: mdforlives.com

Nhật Bản sẽ nới lỏng các quy định về thử nghiệm lâm sàng đối với các loại thuốc mới được phát triển ở nước ngoài, theo đó bãi bỏ nguyên tắc độ an toàn của thuốc phải được thử nghiệm ở người Nhật trước khi lưu hành tại thị trường nội địa.

Động thái này được đưa ra trong bối cảnh khoảng 70% thuốc mới được phê duyệt ở châu Âu và Mỹ không được cấp phép sử dụng ở Nhật Bản, một phần do quy định nghiêm ngặt nói trên.

Thay đổi này dự kiến sẽ giảm bớt rào cản đối với các công ty dược phẩm nước ngoài, giúp các loại thuốc mới của họ có thể sớm tiếp cận thị trường Nhật Bản.

Theo quy định hiện hành của Nhật Bản, để được bán trên thị trường nước này, một loại thuốc mới phải trải qua 3 giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.

Ở giai đoạn 1, thuốc được sử dụng cho một số ít người khỏe mạnh để xác nhận tính an toàn của thuốc.

Ở giai đoạn 2, thuốc được kê đơn cho một số ít bệnh nhân để xác định hiệu quả và tác dụng phụ.

Giai đoạn 3 có sự tham gia của một số lượng lớn bệnh nhân ở các nước trên thế giới. Giai đoạn thử nghiệm thứ nhất và thứ hai thường được tiến hành ở quốc gia nơi công ty dược phẩm phát triển loại thuốc mới.

Tuy nhiên, về nguyên tắc, Nhật Bản yêu cầu thử nghiệm bổ sung đối với người Nhật trước khi chuyển sang giai đoạn thứ 3.

Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản cho biết nguyên tắc trên nhằm đảm bảo an toàn cho những người sống trong điều kiện như ở Nhật Bản. Tuy nhiên, những quy định tương tự hiếm khi được áp dụng ở các quốc gia khác. Quy định bổ sung này dẫn đến tình trạng các loại thuốc đã được sử dụng ở nước ngoài bị ngăn cản hoặc trì hoãn phê duyệt ở Nhật Bản.

Để cải thiện tình hình, Bộ Y tế sẽ sớm đưa ra thông báo mới nêu rõ về nguyên tắc không yêu cầu thử nghiệm bổ sung đối với công dân Nhật Bản. Quy định hiện tại dự kiến sẽ được dỡ bỏ trong vòng vài tháng.

Bộ Y tế Nhật Bản đã quyết định rằng có thể xác nhận độ an toàn của thuốc ở bệnh nhân Nhật Bản trong Giai đoạn 3 ngay cả khi loại bỏ thử nghiệm bổ sung trước đó. Thử nghiệm bổ sung có thể vẫn cần thiết đối với một số loại thuốc dễ bị tác dụng phụ mạnh, chẳng hạn như thuốc trị ung thư.

Trong số các loại thuốc mới được phê duyệt ở Mỹ và Liên minh châu Âu (EU) tính đến năm 2020, có tới 72% vẫn chưa được phê duyệt ở Nhật Bản và tỷ lệ này ngày càng tăng.

Đối với những loại thuốc được phát triển ở nước ngoài từ năm 2009 đến năm 2017, phải mất trung bình 54,1 tháng để được phê duyệt ở Nhật Bản sau khi được phê duyệt lần đầu tiên ở một nơi khác.

Ví dụ, thuốc Avapritinib điều trị u mô đệm đường tiêu hóa - khối u ác tính hình thành trên thành của đường tiêu hóa - không có sẵn ở Nhật Bản, mặc dù đã được phê duyệt ở Mỹ vào tháng 1/2020 và ở châu Âu vào tháng 9 cùng năm. Tỷ lệ xảy ra khối u mô đệm đường tiêu hóa là 1 đến 2 trường hợp trên 100.000 người mỗi năm.

Một số công ty dược phẩm toàn cầu đã từ bỏ bán sản phẩm của họ tại Nhật Bản vì mất nhiều thời gian và công sức so với ở các nước khác.

Trả lời tại phiên điều trần của Bộ Y tế Nhật Bản, một công ty dược phẩm cho rằng nguyên tắc thử nghiệm lâm sàng đối với bệnh nhân Nhật Bản là rào cản trong việc giới thiệu các loại thuốc mới./.